創(chuàng)新藥研發(fā)浪潮下，我國創(chuàng)新藥企的研發(fā)模式已經(jīng)進入由Fast-follow向Smart-follow甚至First-in-class轉換的新局面。由此，多個具備差異化和Best-in-class的創(chuàng)新藥項目不斷涌現(xiàn)，并逐步登上世界舞臺獲得全球醫(yī)藥企業(yè)的關注。

【資料圖】

近日，在2022年世界結締組織腫瘤學會年會上，深耕小分子腫瘤治療領域的和譽醫(yī)藥醫(yī)藥公布了其用于治療晚期腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的CSF-1R抑制劑ABSK021的Ib期初步結果，展現(xiàn)出優(yōu)異的抗腫瘤療效及安全性。

當前，國內還沒有一款針對治療TGCT患者的藥物獲批上市。若和譽醫(yī)藥的ABSK021日后能夠成功上市，將極大的滿足國內TGCT患者的治療需求。我們不妨就此來進一步探究這背后所蘊藏的投資機遇。

1、療效和安全性均優(yōu)于全球唯一一款獲批的CSF-1R抑制劑

首先需要明確的是，ABSK021作為和譽醫(yī)藥自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，是國產(chǎn)創(chuàng)新藥企開發(fā)的首款已進入臨床試驗的高選擇性CSF-1R抑制劑。

基于領先的技術研發(fā)優(yōu)勢，ABSK021早在7月份就已被中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心認定為突破性治療藥物，意味著ABSK021的創(chuàng)新性和療效性已獲得國家專業(yè)機構的認可和支持。

從此次和譽醫(yī)藥公布的臨床結果來看，通過將ABSK021與目前全球針對治療TGCT唯一獲批上市的CSF-1R抑制劑——培西達替尼（Pexidartinib）及在研產(chǎn)品Vimseltinib進行對比發(fā)現(xiàn)，無論是從療效性還是安全性而言，ABSK021都展現(xiàn)出了顯著優(yōu)勢。

于療效性方面，ABSK021的初步客觀緩解率（ORR）為68.0%，具有顯著的抗腫瘤療效。這次Ib期臨床試驗共有27名入組患者，在六個月內一名患者獲得完全緩解及16名患者獲得部分緩解。然而據(jù)數(shù)據(jù)顯示，Pexidartinib的ORR僅為39%，Vimseltinib的ORR為38%，均低于ABSK021的ORR。

資料來源：公司資料

同時，TGCT患者經(jīng)治療后，不僅活動度、僵硬度及疼痛度都初步呈緩解趨勢，PD值（指病情進展）也發(fā)生了顯著變化，表明ABSK021對CSF-1R具有明顯抑制作用。

于安全性方面，ABSK021沒有明顯肝毒性，展現(xiàn)出良好的安全性。患者平均治療時間為6.8個月，85.2%的患者仍然在治療中。在接受治療期間，沒有患者出現(xiàn)嚴重不良事件和發(fā)色改變或嚴重肝臟損傷病例。而Pexidartinib的藥物標簽中有一則黑框警告，提示醫(yī)生及患者服用該藥存在潛在致命肝損傷風險。

總的來說，作為一種口服CSF-1R抑制劑，ABSK021這次在中國晚期TGCT患者中取得的積極成果，使其具備了成為全球同類產(chǎn)品中Best-in-class的潛力，凸顯出和譽醫(yī)藥強勁且領先的研發(fā)實力。

這不僅為ABSK021在中國的III期臨床研究的進一步評估提供了支撐，對于患者以及和譽自身而言也有著重大里程碑意義。

2、以患者需求為導向，瞄準全球市場

站在市場角度來看，TGCT作為一種局部侵襲性腫瘤，分為局限性TGCT和彌漫性TGCT，多發(fā)于青中年人群?；疾『笸ǔ绊懟颊呋りP節(jié)、黏液囊和肌腱膜，導致關節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動減弱，長期且嚴重影響患者的肢體功能和生活質量。

目前對于TGCT的治療通常以手術切除為主，但仍存在一部分患者不適用于手術治療，另一部分患者在手術治療后存在腫瘤復發(fā)的情形。例如，超過50%的彌漫性TGCT患者在手術切除后病情還會復發(fā)。

因此，如今仍有極大部分患者的治療需求未被滿足，存在著較大的市場空間。據(jù)公開數(shù)據(jù)顯示，全球TGCT用藥市場將有望達到15億美元。

由此不難預想，若后續(xù)和譽醫(yī)藥順利推動ABSK021的臨床進展直至商業(yè)化銷售，基于具備優(yōu)勢的療效和全球權利，ABSK021將有望在上市后更容易獲得醫(yī)生和患者的信賴，為公司帶來全新的業(yè)績增長點。

除了TGCT以外，和譽醫(yī)藥也在積極探索ABSK021治療多種實體瘤中的臨床潛力，如胰腺癌、結直腸癌、慢性移植物抗宿主病、肌萎縮側索硬化癥等臨床需求仍未被滿足的適應癥。同時，公司也與曙方醫(yī)藥達成獨家合作，共同探索ABSK021在治療漸凍癥及其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病方面的潛力。

相信基于和譽醫(yī)藥在研發(fā)過程中積累的經(jīng)驗，能夠快速驅動ABSK021治療其他適應癥的臨床進展，加速推動藥物在中國乃至全球市場的上市步伐。

3、結語

整體而言，TGCT患者治療缺口背后隱藏著廣闊的市場空間。此次ABSK021展現(xiàn)出積極良好的試驗結果，可以預想將為我國乃至全球TGCT患者帶來了新的治療選擇。

回到公司層面上，手握ABSK021的和譽醫(yī)藥無疑是一個值得關注的對象。在經(jīng)歷了前期創(chuàng)新藥板塊整體回調后，和譽醫(yī)藥的股價也已調整至低位。相較于公司約人民幣24.97億元現(xiàn)金和銀行結余（來源：公司財報），當前其市值僅為24.5億港元，明顯被低估。

由此筆者認為，隨著ABSK021順利推動商業(yè)化進程直至上市，也將助力和譽醫(yī)藥內在價值不斷釋放，估值水平有望獲得進一步提升。

關鍵詞： ABSK021數(shù)據(jù)優(yōu)異成潛在BIC 彰顯和譽-B（2256 HK）研發(fā)創(chuàng)新硬實力