2010年，年僅5歲的Emily Whitehead 被診斷出患有急性淋巴細(xì)胞白血病，并在第二年迅速?gòu)?fù)發(fā)。在嘗試過(guò)當(dāng)時(shí)所有療法均無(wú)效下，2012年，Emily 參與了CAR-T臨床試驗(yàn)，成為全球第一個(gè)使用CAR-T療法的未成年人。

可喜的是，在接受治療后，2012年6月Emily已痊愈出院。并且，在每年的診斷中均未發(fā)現(xiàn)癌細(xì)胞復(fù)發(fā)跡象，截至目前Emily已經(jīng)成功無(wú)癌生存第十年。

CAR-T細(xì)胞治療所展示的強(qiáng)大的生存數(shù)據(jù)，猶如為眾多腫瘤患者在黑暗中給予光明，也吸引越來(lái)越多創(chuàng)新藥企開(kāi)始布局。

但這類讓人充滿期待的“抗癌神藥”，在血液瘤領(lǐng)域大放異彩之時(shí)，卻遲遲難以攻克占據(jù)絕大部分腫瘤市場(chǎng)的實(shí)體瘤領(lǐng)域。

近日，全球?qū)嶓w瘤細(xì)胞治療領(lǐng)域領(lǐng)軍企業(yè)——科濟(jì)藥業(yè)發(fā)布了其登陸港交所后的首份年度業(yè)績(jī)公告。這份年度業(yè)績(jī)公告透露了哪些關(guān)鍵信息？在外部環(huán)境波詭云譎之時(shí)，蘊(yùn)含哪些投資機(jī)會(huì)?

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醫(yī)藥投資迎來(lái)新的發(fā)展時(shí)期

多重利好奠定“黃金賽道”邏輯

當(dāng)下，中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)已經(jīng)邁過(guò)狂飆突進(jìn)的時(shí)代，迎來(lái)新的發(fā)展時(shí)期，聚焦需求升級(jí)、創(chuàng)新提質(zhì)，將是醫(yī)藥行業(yè)中長(zhǎng)期機(jī)會(huì)所在。

醫(yī)藥行業(yè)的內(nèi)在驅(qū)動(dòng)仍然在于經(jīng)濟(jì)的發(fā)展以及醫(yī)療的客觀需求。伴隨人口老齡化，消費(fèi)升級(jí)、政策支持以及國(guó)際化發(fā)展等背景下，一系列利好都將奠定醫(yī)療行業(yè)作為黃金賽道的根基。特別是對(duì)于創(chuàng)新藥領(lǐng)域而言，隨著我國(guó)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的整體創(chuàng)新能力和水平的提升，驅(qū)動(dòng)行業(yè)格局的變化有望帶給創(chuàng)新藥企新的發(fā)展契機(jī)。

總體來(lái)看，過(guò)去一年自上而下的政策改革，是整個(gè)醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新升級(jí)的拐點(diǎn)，尤其是對(duì)創(chuàng)新領(lǐng)域的規(guī)范矯正，為行業(yè)的長(zhǎng)期高質(zhì)量發(fā)展夯實(shí)了根基。

而隨著新一年的到來(lái)，創(chuàng)新藥板塊的估值在回歸理性之后，已經(jīng)迎來(lái)了中長(zhǎng)期布局的窗口。站在新一輪長(zhǎng)牛的起點(diǎn)之上。對(duì)于那些布局寬闊賽道，同時(shí)已經(jīng)具有領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)的新生代藥企而言，隨著公司管線的持續(xù)推進(jìn)，商業(yè)化的蛻變，有望迸發(fā)巨大的能量，迎來(lái)價(jià)值的躍遷。

在一眾創(chuàng)新藥企之中，筆者留意到科濟(jì)藥業(yè)交出的年度成績(jī)單可圈可點(diǎn)，展現(xiàn)了其爆發(fā)的潛質(zhì)，不妨就此具體來(lái)探討。

2

實(shí)體瘤領(lǐng)域先鋒

“前瞻性布局+差異化創(chuàng)新”構(gòu)筑堅(jiān)實(shí)競(jìng)爭(zhēng)壁壘

作為一家創(chuàng)新型生物制藥公司，科濟(jì)藥業(yè)主要專注于治療血液瘤和實(shí)體瘤的創(chuàng)新CAR-T 細(xì)胞療法。

細(xì)胞治療作為科技創(chuàng)新生物技術(shù)的代表，在醫(yī)療健康發(fā)展中扮演重要角色。目前，CAR-T細(xì)胞治療的臨床試驗(yàn)數(shù)量大，技術(shù)迭代創(chuàng)新快，專利技術(shù)層出不窮，這些新技術(shù)可能會(huì)極大提升CAR-T療效以及適應(yīng)范圍，且也有望進(jìn)一步推進(jìn)賽道擴(kuò)容。

在細(xì)胞治療創(chuàng)新技術(shù)的迭代背后，企業(yè)頂層設(shè)計(jì)成為能否脫穎而出的關(guān)鍵因素，主要可從兩個(gè)方面來(lái)探討。

其一，前瞻性布局，具有先發(fā)優(yōu)勢(shì)。目前，細(xì)胞治療產(chǎn)品主要還是以血液瘤治療為主，以自體CAR-T技術(shù)為主，但實(shí)體瘤領(lǐng)域的臨床需求亟待解決。在實(shí)體瘤攻克，通用CAR-T技術(shù)方面有技術(shù)布局的企業(yè)更加容易脫穎而出，占有更廣闊的市場(chǎng)空間。

其二，掌握核心關(guān)鍵技術(shù)，擁有技術(shù)壁壘。作為新興生物科技技術(shù)，細(xì)胞治療研發(fā)技術(shù)難度更高，研發(fā)難度更大。如何不依賴進(jìn)口技術(shù)，不被“卡脖子”，成為中國(guó)本土自研的創(chuàng)新藥企，甚至走出國(guó)門，這也成為核心競(jìng)爭(zhēng)力。

而這兩點(diǎn)，科濟(jì)藥業(yè)作為在全球?qū)嶓w瘤領(lǐng)域率先布局的走國(guó)際化發(fā)展路線的自主創(chuàng)新藥企，均滿足。

一方面，科濟(jì)藥業(yè)已建立12個(gè)創(chuàng)新候選產(chǎn)品管線，公司通過(guò)雙線布局，在血液瘤和實(shí)體瘤兩個(gè)領(lǐng)域持續(xù)推進(jìn)，并且均取得了積極的進(jìn)展。特別是在潛力十足的實(shí)體瘤領(lǐng)域，公司的實(shí)體瘤 CAR-T 產(chǎn)品療效和安全性全球領(lǐng)先，其管線中就有多款處于臨床階段的實(shí)體瘤 CAR-T 產(chǎn)品。

細(xì)胞治療作為一項(xiàng)全新的治療方案，不論是為血液瘤還是實(shí)體瘤的治療都帶來(lái)了全新的治療思路，也打開(kāi)了全新的市場(chǎng)機(jī)遇，在這一賽道之中，有著前瞻性布局的企業(yè)勢(shì)必將受益這一領(lǐng)域的發(fā)展，展現(xiàn)出領(lǐng)跑優(yōu)勢(shì)。

聚焦公司的產(chǎn)品進(jìn)展來(lái)看，研發(fā)進(jìn)展領(lǐng)先的有CT053、CT041等產(chǎn)品，其中CT053已完成在中國(guó)進(jìn)行的關(guān)鍵II期試驗(yàn)（LUMMICAR STUDY 1）的患者入組，并計(jì)劃于2022年上半年向國(guó)家藥監(jiān)局提交上市申請(qǐng)以及2023年向FDA提交上市申請(qǐng)。CT041計(jì)劃于2024年向中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局以及美國(guó)FDA提交上市申請(qǐng)。

另一方面，公司的技術(shù)實(shí)力領(lǐng)先，核心產(chǎn)品具備全球競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。

根據(jù)興業(yè)證券數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)顯示，科濟(jì)藥業(yè)作為已在中國(guó)、美國(guó)和加拿大獲得8個(gè)CAR-T療法IND批準(zhǔn)的藥企，在中國(guó)所有CAR-T公司中排名第一。

產(chǎn)品層面，以CT041為例，其是一種由科濟(jì)藥業(yè)自主研發(fā)的、潛在全球同類首創(chuàng)（first-in-class）的、靶向CLDN18.2蛋白的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。產(chǎn)品適用于治療CLDN18.2陽(yáng)性實(shí)體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC），是全球唯一已獲得美國(guó)FDA和中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局及加拿大衛(wèi)生部的IND/CTA批準(zhǔn)并正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品。

在1月，CT041還獲得美國(guó) FDA 再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)資格認(rèn)定，用于治療Claudin18.2陽(yáng)性的晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌（GC/GEJ）。而獲得此認(rèn)證意味著該產(chǎn)品能夠享受 FDA 突破性療法和快速通道評(píng)審等多項(xiàng)優(yōu)惠政策，可以加速審查，并有機(jī)會(huì)加速上市。CT041，也成為全球首個(gè)獲得RMAT資格的實(shí)體瘤CAR-T產(chǎn)品。近期，CT041亦獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)國(guó)內(nèi)進(jìn)入II期臨床，成為全球首個(gè)獲批進(jìn)入II期臨床的實(shí)體瘤CAR-T。綜合CT041前期獲得的批準(zhǔn)及認(rèn)證，以及在試驗(yàn)中展示出來(lái)的療效與安全性，CT041也有望成為全球第一個(gè)商業(yè)化實(shí)體瘤CAR-T品種，這也將夯實(shí)科濟(jì)藥業(yè)在實(shí)體瘤CAR-T療法的領(lǐng)先地位。

而聚焦到技術(shù)層面，由于實(shí)體瘤免疫微環(huán)境的抑制，以及腫瘤組織的物理屏障作用，使得 CAR-T在實(shí)體瘤治療探索上困難重重，科濟(jì)藥業(yè)積極布局創(chuàng)新和差異化的CAR-T技術(shù)，以解決行業(yè)面臨的挑戰(zhàn)。在科濟(jì)藥業(yè)當(dāng)前應(yīng)用的技術(shù)平臺(tái)中，包括：

（1）CycloCAR?技術(shù)平臺(tái)：有望顯著增強(qiáng)CAR-T細(xì)胞針對(duì)實(shí)體瘤的療效，且不需要清淋預(yù)處理。

（2）THANK-uCAR?技術(shù)平臺(tái)：差異化的同種異體CAR-T技術(shù)，降低生產(chǎn)成本和提高患者可及性。

（3）LADAR?技術(shù)平臺(tái)：精準(zhǔn)靶向的技術(shù)平臺(tái)，開(kāi)發(fā)CAR-T細(xì)胞的強(qiáng)大工具，可以降低在靶脫瘤毒性并擴(kuò)大靶向可用性，此外還有望應(yīng)用于細(xì)胞因子和其他治療介質(zhì)的精準(zhǔn)輸送。

公司還開(kāi)發(fā)了sFv-ε-based T細(xì)胞（CT0180與CT0181），提高療效和減少細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）。

此外，科濟(jì)藥業(yè)持續(xù)加碼研發(fā)投入，也奠定了其在行業(yè)不斷領(lǐng)先的技術(shù)實(shí)力。從科濟(jì)藥業(yè)的首份年度業(yè)績(jī)公告來(lái)看，2021年，科濟(jì)藥業(yè)的研發(fā)投入為5.02億元。在持續(xù)性研發(fā)投入的支持下，科濟(jì)藥業(yè)不僅收獲了核心產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)程全面加速，也在研發(fā)探索的進(jìn)程中開(kāi)發(fā)出了有利于細(xì)胞療法發(fā)展的關(guān)聯(lián)技術(shù)。截至2021年12月31日，科濟(jì)藥業(yè)擁有300余項(xiàng)專利，其中有60余項(xiàng)全球（包括中國(guó)、美國(guó)、歐洲及日本）授權(quán)專利。

由上足以見(jiàn)得公司在前瞻性賽道布局和領(lǐng)先的技術(shù)與產(chǎn)品優(yōu)勢(shì)下，構(gòu)建了強(qiáng)有力的競(jìng)爭(zhēng)壁壘，將持續(xù)受益行業(yè)的蓬勃發(fā)展。

3

研產(chǎn)銷三線突破

增強(qiáng)長(zhǎng)期發(fā)展韌勁

正如前文中所述，企業(yè)頂層設(shè)計(jì)主要看兩點(diǎn)，一個(gè)是布局領(lǐng)域，一個(gè)看技術(shù)實(shí)力。而對(duì)于即將邁入商業(yè)化的Biotech而言，研發(fā)、生產(chǎn)、銷售一個(gè)都不能少。

科濟(jì)藥業(yè)在國(guó)際多中心開(kāi)發(fā)策略指導(dǎo)下，在中、美兩國(guó)均取得產(chǎn)能上的突破，能夠滿足生產(chǎn)全流程環(huán)節(jié)。

科濟(jì)藥業(yè)在上海徐匯、金山及美國(guó)的達(dá)勒姆市擁有生產(chǎn)基地，具備端對(duì)端的質(zhì)粒、病毒載體及CAR-T細(xì)胞生產(chǎn)能力，能夠獨(dú)立自主地生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞以支持中國(guó)的臨床試驗(yàn)，及獨(dú)立自主地生產(chǎn)慢病毒載體以支持全球的臨床試驗(yàn)。

其中，科濟(jì)藥業(yè)在上海金山區(qū)的GMP生產(chǎn)工廠取得了中國(guó)第一張CAR-T細(xì)胞療法的藥品生產(chǎn)許可證，預(yù)計(jì)每年可支持多達(dá)2000名患者的CAR-T治療。在美國(guó)北卡羅來(lái)納州的RTP CGMP生產(chǎn)工廠成功通過(guò)官方的設(shè)施檢查，并獲得達(dá)勒姆市縣檢驗(yàn)局頒發(fā)的合規(guī)證書(shū)，將每年為700名患者提供額外的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品產(chǎn)能。

多生產(chǎn)基地的全球布局，將使得科濟(jì)藥業(yè)在海外具備本土化優(yōu)勢(shì)，弱化國(guó)別障礙，進(jìn)一步加快科濟(jì)藥業(yè)國(guó)際化的進(jìn)程。

為實(shí)現(xiàn)產(chǎn)品能夠快速準(zhǔn)入到國(guó)際市場(chǎng)，科濟(jì)藥業(yè)也在積極尋求外部合作。在渠道合作方面，科濟(jì)藥業(yè)旗下公司與HK inno.N Corporation（KOSDAQ：195940）訂立許可協(xié)議，以在韓國(guó)開(kāi)發(fā)及商業(yè)化CT032（靶向CD19）及CT053（靶向BCMA），用于多種癌癥的潛在治療。該合作將為科濟(jì)藥業(yè)帶來(lái)總額至多為五千萬(wàn)美元的預(yù)付款和額外里程碑付款，以及基于凈銷售額至多雙位數(shù)百分比的特許權(quán)使用費(fèi)。

通過(guò)與類似跨國(guó)藥企合作，不僅使得科濟(jì)藥業(yè)旗下產(chǎn)品能夠快速進(jìn)入他國(guó)市場(chǎng)，還為公司節(jié)約大量的渠道建設(shè)費(fèi)用并使得公司能更專注于研發(fā)，更能使CAR-T產(chǎn)品早日造福到全球患者。

4?

小結(jié)

2021年6月，科濟(jì)藥業(yè)作為一家專注于治療血液惡性腫瘤和實(shí)體瘤創(chuàng)新CAR-T細(xì)胞療法的生物制藥公司在萬(wàn)眾期待中登陸港股市場(chǎng)。

同年8月，科濟(jì)藥業(yè)被納入恒生綜合指數(shù)，9月公司被納入深港通股票名單，以更易接觸的姿態(tài)出現(xiàn)在國(guó)內(nèi)投資者面前。

今年3月，科濟(jì)藥業(yè)被納入滬港通股票名單，主流交易渠道全線開(kāi)通，市場(chǎng)關(guān)注度再創(chuàng)新高。

回顧過(guò)往，一個(gè)ASH的血液瘤臨床I期數(shù)據(jù)公布曾將細(xì)胞治療這匹黑馬帶入世人眼中，相關(guān)個(gè)股歷時(shí)3月股價(jià)翻十倍。現(xiàn)如今，一個(gè)在全球?qū)嶓w瘤細(xì)胞治療領(lǐng)域做得最快的玩家，其想象空間，值得期待。

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